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拯救疑难杂症----“脊髓性肌肉萎缩症” 超1亿日元新药(佐尔根斯玛)每年给...
上传时间:2020-09-18

    今年五月,会造成全身肌力下降的疑难杂症---脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的治疗新药“佐尔根斯玛”被纳入了医保。引起广泛关注的原因是因为该药的药价为1亿6707万日元,在纳入医保的药物中创历史新高。
    SMA是由于从脑,脊髓等中枢神经传输给肌肉的,被称之为运动神经元的神经细胞消失而引起的。引起此现象的绝大部分原因是由于产生用来维持神经元的SMN蛋白质的SMA1的遗传基因异常而导致的。这是一种肌肉会逐渐无法正常接收来自中枢神经的信号,从而导致肌肉逐渐萎缩的疾病。
    根据发病时期的不同,可分为4种类型。占总数60%,症状最为严重的是1型,多发病于出生后的6个月内。Ⅱ型通常在出生后的7~18个月发病,Ⅲ型通常在出生后的18个月~3岁期间发病。非常罕见的是Ⅳ型,一般在成年期间发病,会有轻度的运动障碍。
    新药---佐尔根斯玛适用于什么样的患者呢?国立精神・神经医疗研究中心/肌肉疾病中心的小牧宏文院长是这样介绍的:
    “佐尔根斯玛是以未满2岁的患者为对象,一般采用点滴治疗,投药只需1次。由于Ⅰ型患者,会即刻出现运动发育停止,身体无法活动的症状。而呼吸肌也会出现肌力减退症状,如果不使用呼吸机辅助的话,死亡年龄平均为6~9个月。因此,治疗对象为Ⅰ型患者。
    到目前为止,治疗SMA的只有2017年批准的名为“斯坦扎拉”的药物。即使是SMN1遗传基因有异常的SMA患者,也会持有被称为SMN2遗传基因的备份遗传因子。然而,通过备份遗传因子产生的SMN蛋白质只保存一部分(10%)完整功能。
    “斯坦扎拉是作用于备份遗传因子,增加具有完整功能的SMN蛋白质的药物。在脊髓(脊骨)处入针给药,需每4~6个月一次,终生用药。
    那么,一次给药即可的佐尔根斯玛在体内会起到那些作用呢?
    这种药物被称为病毒载体制品,它的结构是将正常的SMN1遗传因子用病毒的外壳包裹,通过静脉给药后,会因为病毒的感染力到达脊髓,脊髓内的细胞核吸入SMN1遗传因子使其永久停留,并产生正常的SMN蛋白质。
    在国外的临床试验中,有报告显示在接受治疗的15人中,2年后全员无需呼吸管理持续生存等良好的治疗成绩。药价虽超过1亿日元,SMA每年新增患者约60人,其中“佐尔根斯玛”的给药对象为25人,这对医疗保险财政应不会立刻产生较大影响。

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