岐阜大学医学部附属医院的小关道夫医生(小儿科)等的小组，开始了医生主导的针对难治性血管瘤·淋巴管瘤的患者使用名为西洛里姆斯的药剂的临床试验。以前的治疗方法是以手术等外科手法为主，而这次的特点是通过口服药物进行改善。目标是取得世界首次对该病的药物许可。难治性血管瘤、淋巴管瘤是血管和淋巴管多为先天性异常的疾病。指静脉畸形、蓝色胶状母斑症候群、淋巴管瘤、淋巴管瘤症、戈勒姆病、混合型脉管畸形、克一特一韦综合征等。

在全身的任何地方都有发病的可能性，外观的问题、运动障碍，反复出血等，也有可能危及生命。被认定为国家小儿慢性特定疾病、指定难治之症。

一般的治疗方法是通过手术切除血管瘤、用激光烧灼、用药物杀灭血管等，但能采用这种治疗方法的医生在全国范围内也数量有限。

在此次临床试验中使用的西罗利姆斯，在世界50多个国家被用作脏器移植后的免疫抑制剂。国内只对淋巴脉管肌瘤症适用保险。

该小组于2017年针对淋巴管瘤、淋巴管瘤症、戈尔姆病实施了医生主导的西洛里姆斯疗法的临床试验。11例中有7例淋巴管瘤等缩小。为了扩大对难治性血管瘤、淋巴管瘤的应用，岐阜大学和京都府立医科大学、九州大学、庆应大学共同进行临床试验。目前正在进行接受临床试验治疗患者的登记。来调查口服1年药物的效果和副作用。

小关医生们的小组这次又为孩子们准备了粒状的口服药。在进行试验之前，在岐阜大学医学部附属医院对出生2周的婴儿进行了注射，结果发现腹部等部位的大淋巴管瘤在6个月后明显缩小。

医生主导的临床试验，是指代替制药公司，以医生为主体进行药物和医疗器械的临床试验，以期将其早期导入临床现场。

小关医生说:“我们的目标是改善患者的生活质量和症状。我们期待这个药能是“助力军”。”

细胞分裂和减少的时候，细胞互相交换信息进行联系。传递这种信息的固定路径被称为“信号传递路径”。最近的研究表明，血管瘤和淋巴管瘤的发病途径之一是基因异常。过多地增加血管和淋巴管。西罗利姆斯被期待有抑制这条路径中名为“mTOR”的蛋白质的一种作用的效果。目的是通过抑制mTOR的作用，使血管瘤和淋巴管瘤变小，减轻症状。